Genska terapija liječi leukemiju?

Naučnici su zabilježili prvi pravi uspjeh novog pristupa u liječenju leukemije uz pomoć genske terapije, koji podrazumijeva "pretvaranje" krvnih zrnaca samog pacijenta u "ubice" koje love i uništavaju kancerogene ćelije, prenosi AP.

Terapija je do sada isprobana samo na troje pacijenata, ali rezultati su impresivni: kod dvoje pacijenata nema kancerogenih ćelija, a od tretmana je prošlo godinu dana, dok je stanje trećeg pacijenta znatno bolje, ali još ima kancerogenih ćelija.

Naučnici se sada pripremaju da tehniku genske terapije primjene i u liječenju drugih vrsta raka.

"Genska terapija daje sjajne rezultate", kaže dr Karl Džun, ekspert za gensku terapiju sa Univerziteta Pensilvanije. "Ipak, prošlo je svega godinu dana, treba još da vidimo koliko će potrajati remisija kod ovih pacijenata."

Dr Džun je bio vođa istraživanja čiji su rezultati objavljeni u studiji koja je u srijedu izašla u dvije stručne publikacije, New England Journal of Medicine i Science Translational Medicine.

U istraživanje su bila uključena trojica muškaraca sa veoma uznapredovalim slučajevima hronične limfocitne leukemije (HLL). Jedini tretman za takve pacijente do sada je bilo liječenje presađivanjem koštane srži ili tretman matičnim ćelijama, ali te metode liječenja ne uspijevaju uvijek i nose veoma veliki rizik od smrtnog ishoda.

Naučnici su godinama pokušavali da pronađu način da poboljšaju "odgovor" imunog sistema i podstaknu organizam da se efikasnije bori protiv raka.

Raniji pokušaji genetskog modifikovanja T-ćelija bijelih krvnih zrnaca imali su ograničene rezultate, jer se modifikovane ćelije nisu dobro razmnožavale i brzo su nestajale.

Dr Džun i njegovi saradnici izmjenili su proceduru, unoseći izmjene na nivou gena koje su dovele do toga da se T-ćelije pretvore u pravu "vojsku" koja je ubijala kancerogene ćelije, pri tome se uspješno i razmnožavajući.

Nove, tako dobijene T-ćelije prepoznaju kancerogene ćelije, uništavaju ih i nastavljaju da uočavaju nove kancerogene ćelije koje se pojave i bore se protiv njih. Do sada je bilo poznato da T-ćelije napadaju viruse na ovaj način, ali ovo je prvi put da se to primjenjuje kod pacijenata koji imaju rak, rekao je dr Džun.

U ovom istraživanju od svakog pacijenta je uzeta krv, i iz nje su izdvojene T-ćelije. Nakon što su T-ćelije modifikovane u laboratorijskim uslovima, kroz tri infuzije milioni ovih ćelija su vraćeni u organizam pacijenata.

Naučnici su u studiji do detalja opisali slučaj jednog šezdesetčetvorogodišnjeg pacijenta. Tokom dvije nedjelje nije bilo promjena što se tiče raka, ali je on počeo loše da se osjeća, da ima jezu, mučnine i visoku temperaturu. On i druga dvojica ispitanika suočili su se sa simptomima koji su karakteristični za situaciju kada veliki broj ćelija raka umire u isto vrijeme, i to je bio znak da genska terapija daje rezultate.

"To je bilo stanje slično najtežem obliku gripa koji možete da zamislite", kaže dr Džun. "Ali, nakon toga, sve je bilo gotovo. Bili su dobro."

Najveći problem bio je to što ova tehnika uništava i određeni broj drugih krvnih zrnaca koja se bore protiv infekcija, tako da pacijenti svakog mjeseca primaju terapiju koja treba da riješi taj problem.

Naučnici sada žele da istraže da li se metoda genske terapije može primjeniti i na druge vrste kancera kao što su na primjer rak jajnika, prostate i mozga.

Dr Volter Urba iz Centra za rak iz Portlanda kaže da su rezultati zaista značajni, ali ističe da ih treba uzeti s rezervom jer su u istraživanje bila uključena svega tri pacijenta.

"U pitanju su samo tri pacijenta. To je više od jednog, ali manje od sto oboljelih", kaže dr Urba, koji je priredio studiju koja je objavljena u New England Journalu.

Ključ je u dugoročnim rezultatima, podsjeća on: "Šta će se desiti za godinu dana, za dvije godine, kakvo će biti zdravstveno stanje pacijenata tada."

Ali, dr Kanti Rai, ekspert za rak krvi iz Medicinskog centra Long Ajlenda, ne krije entuzijazam, ističući da je obično prilično rezervisan kada se od njega očekuje da komentariše rezultate ovako revolucionarnih metoda liječenja.

"Ovo je zadivljujuće, u pitanju je nevjerovatan pomak u liječenju, nevjerovatno dostignuće", kaže dr Rai koji ni na koji način nije učestvovao u ovom istraživanju, tako da je njegovo mišljenje nepristrasno.

Jedan od trojice pacijenata koji su liječeni novom metodom opisao je svoje iskustvo, ali nije želio da mu se otkrije identitet. U pitanju je čovjek koji se i sam bavi naučnim radom, i koji je u pisanoj izjavi naveo da smatra da je "imao mnogo sreće", ističući da se tako nije osjećao kada mu je prije 15 godina, kada je bio pedesetogodišnjak, postavljena dijagnoza hronične limfocitne leukemije.

On je tokom 15 godina koliko se borio sa bolešću liječen hemoterapijom sve dok standardni lijekovi nisu prestali da daju rezutate. Danas, gotovo godinu dana nakon što je učestvovao u istraživanju ovog novog metoda liječenja on piše: "Zdrav sam i još sam u remisiji. Znam da to možda neće ostati zauvijek tako, ali odlučio sam da proglasim pobjedu i pretpostavim da sam pobijedio."



(MONDO)