Najskuplji lijek na svijetu Zolgensma, u Sloveniji će biti finansiran od strane Zavoda za zdravstveno osiguranje,a nakon što je odobren od strane Evropske agencije za lijekove.
Spinalna mišićna atrofija, koju u Sloveniji otkriju kod dvoje ili troje djece godišnje, donedavno je za njih bila fatalna. Sada dobiju lijek, samo jednu dozu, kojim eliminišu bolest i mogu nastaviti život kao potpuno zdrava djeca. Brzo otkrivanje bolesti je ključno, zbog čega se liječnici trude testirati svu novorođenčad.
Načelnik Odjela za dječiju, adolescentsku i razvojnu neurologiju dr Damjan Osredkar, koji liječi djecu s ovom teškom bolešću kaže da je zamjensko genetsko liječenje još u vrijeme njegovog studija bilo skoro znanstvena fantastika. Danas je to realnost koja će u skoroj budućnosti spasiti još mnogo života.
Osredkar kaže da će ovo biti prvi put da se u Sloveniji bilo kojem pacijentu daje genska zamjenska terapija.
“U ovom slučaju radi se o djetetu sa spinalnom mišićnom atrofijom, koje ima približno godinu dana. Dijete je imalo neke simptome, došlo je na Kliniku za pedijatriju, gdje smo posumnjali da bi se moglo raditi o spinalnoj mišićnoj atrofiji. Kad smo to potvrdili, s roditeljima smo razgovarali o tome kakvo bi liječenje željeli”, rekao je Osredkar za N1.
Ovaj slovenski doctor kaže da spinalna mišićna atrofija spada u jedne od rijetkih bolesti, javlja se kod jednog od 10.000 djece. Svake godine u Sloveniji otkriju dvoje ili troje djece s ovom bolešću.
“U prošlosti ovoj djeci nismo mogli pomoći osim da smo im osigurali ove aparate koji su im olakšali život. A danas, uz zamjenske lijekove za bolest, značajno možemo poboljšati kako kvalitetu života tako i preživljavanje ove djece, u najboljim slučajevima možemo ih čak i potpuno izliječiti, da se razvijaju kao potpuno zdrava djeca”, kaže Osredkar.
Slovenija je za Zolgensmu saznala prilikom prikupljanja sredstava za dječaka Krisa, koji je lijek dobio prije dvije godine.
“Studije pokazuju da je ovaj lijek vrlo efikasan i da može vrlo uspješno spriječiti napredovanje bolesti. Ukoliko ga damo dok dijete još nema kliničkih znakova bolesti, čak možemo očekivati da će se dijete sasvim normalno razvijati. Imamo iskustvo s jednim pacijentom koji je ovaj lijek dobio u SAD-u. Čini se da je lijek siguran, dobro ga je podnio, a njegov napredak je također vrlo dobar. No, treba reći i to da je dijete ranije dobivalo i drugi lijek, Nusinersen, kao i sva djeca u Sloveniji”, rekao je slovenski doktor.
Kako ističe, u međuvremenu lijek Zolgensma je odobrila Evropska agencija za lijekove (EMA) i time je dozvoljen za primjenu i u ovoj zemlji. U fazi su pregovora s osiguravajućim društvom oko cijene lijeka, ali ga već mogu dati prvim pacijentima koji su odgovarajući kandidati za takvo liječenje.
Nakon što je lijek odobrila Evropska agencija za lijekove u martu 2020. godine, moguće je da će se državna zdravstvena osiguravajuća društva dogovoriti o cijeni s proizvođačem (u ovom slučaju to je Novartis). Naime, farmaceutske kompanije prilagođavaju cijene lijekova prema BDP-u, broju pacijenata i drugim kriterijima u pojedinim državama. “Zavod zdravstvenog osiguranja (ZZZS) je s proizvođačem sklopio dogovor o cijeni koja je znatno niža od dozvoljene,” naglasili su u zavodu.
Prema pravilniku, lijek može koštati najviše onoliko koliko košta u Austriji, Francuskoj i Njemačkoj. “Dogovorena cijena je povjerljiva i dužni smo je štititi, jer bismo u suprotnom tako mogli ugroziti sklopljeni dogovor kao i uspjeh ove vrste pregovora općenito,” kažu u ZZZS-u. U Austriji i Njemačkoj prije godinu dana za lijek su plaćali oko 1,8 milijuna eura, a i tamo su novije cijene tajna. Za sada se lijek može davati pacijentima mlađima od dvije godine, a Novartis razvija i verziju za bolesnike starosti od dvije do 18 godina.